基因治疗临床研究
自从1990年5月美国国立卫生研究院（NIH）和重组DNA顾问委员会（RAC）批准了美国第一例临床基因治疗临床试验（ADA-SCID）以来，基因治疗已从单基因遗传病扩展到多个病种范围，主要有：1．恶性肿瘤；2．心血管疾病；3．遗传病；4．爱滋病(AIDS)；5．传染性疾病；6. 其他病。根据不完全统计，截止2004年1月31日,世界上已有918个基因治疗方案用于临床，治疗病例超过6000例。在基因治疗领域的各个方面均为美国领先。世界各国基因治疗临床试验概况如下： 1．临床试验方案的地理分布：美洲68%；欧洲27%；亚洲2%；澳洲1.5%；非洲0.1%。见图1 2．按实施基因治疗方案的国家划分：美国占67%，位居第一；其次为英国11%、 德国6%、瑞士3.7%、法国2%、比利时1.6%、澳大利亚1.3%、加拿大1.3%、意大利和日本各为1.1%。详见图2。 3．按临床试验疾病种类分； 66%病例用于恶性肿瘤的治疗，其次是单基因遗传病占9.8%；心血管疾病占8.3%；传染性疾病，占6.5%；其它疾病占2.6%。详见图3。 4. 基因治疗方案所用的目的基因类型划分：细胞因子基因占26%；抗原基因占14%；肿瘤抑制基因占12%，其他依此为缺陷基因占7.82%；药物抗性基因占6.1%；受体基因占3.4%、复制抑制基因占2.9%。详见图4。 5. 按进入临床试验的阶段分：Ⅰ期占64%；Ⅰ/Ⅱ期占20%、Ⅱ期占13%、Ⅱ/Ⅲ 期占1%、Ⅲ期占1.6%。详见图5。 6. 按基因治疗方案所使用的载体系统分：使用反转录病毒载体的占28%，其次为腺病毒载体，占26%。详见图6。 7. 按给药途径分：瘤内注射占34.8%；皮下注射占16.1%；肌肉内注射占9.8%；静脉注射占9.2%， 基因治疗在我国具有较雄厚的研究基础，拥有包括产品发明、生产工艺等多个方面的自主知识产权。我国传统制药业生产以原材料和仿制为主，缺乏自主知识产权，而知识产权是制约我国制药行业发展的主要瓶颈，在基因治疗产业方面有望对这种现状加以改观。 现有3项基因治疗新药方案经我国国家食品药品监管局（SFDA）批准进入临床试验阶段（表2）。其中深圳赛百诺基因技术有限公司研制的重组人p53腺病毒注射液（今又生）已获得新药证书、生产批文GMP证书和药价批件，正式上市，成为世界上第一个上市的基因治疗药物