美用基因疗法治B型血友病

新华社华盛顿:美国研究人员用基因疗法治疗B型血友病取得初步成果。

美国费城儿童医院的凯瑟琳·海伊博士和斯坦福大学医学院马克·凯博士在3月号《自然基因学》上报告说，他们对3名B型血友病患者进行了基因疗法安全性试验，其中两人的病情明显好转。医生向病人肌肉注射一种特别培养的无害病毒，这种病毒携带着能合成凝血因子IX的正常基因。结果，有两名患者需要人工注射凝血因子IX的量明显减少，原因是健康基因在病人体内产生作用，制造出凝血因子IX。

因体内缺少凝血因子，血友病患者易于内出血和流血不止，如果不对他们定期注射凝血因子，病人就有生命危险。B型血友病患者体内合成凝血因子IX的基因存在缺陷。